Off label & file F

OFF-LABEL E FILE F rappresentano oggitermini più volte ricorrenti nell’ambientesanitario ospedaliero e non. La necessità,infatti, di prescrivere medicinali al di fuoridelle autorizzazioni ministeriali (ovvero aldi fuori delle indicazioni, delle vie o dellemodalità di somministrazione autorizzate) èabbastanza diffusa soprattutto in particolariaree cliniche critiche (oncologica, pediatrica,chirurgia dei trapianti, ecc.). La problematicacorrelata alla prescrizione di off-¬labelè oggetto di dibattito internazionalesoprattutto se ci riferiamo agli aspettilegati alla responsabilità del medico edel corpo sanitario in genere (infermieri,farmacisti) richiedendo, pertanto, valutazioniapprofondite sia di tipo tecnico che di tipogiuridico. Molto spesso negli ambiti “piùinnovativi” della terapia oncologica e dellaterapia immunosopressiva nei trapiantid’organo, la prescrizione di off-label avvieneprincipalmente per indicazione terapeutica oper modalità di somministrazione diverse daquelle approvate e da un lato può costituireun’importante opportunità che può portarea progressi significativi, ma dall’altro nonva dimenticato che l’impiego di off-labelespone il paziente a potenziali rischi chevanno attentamente valutati.Accanto a questa, nell’ambito del Convegnodi Melegnano si affronterà la tematica sullagestione del File F . Questa metodica direndicontazione e di rimborso tra AziendaOspedaliera e ASL, a livello regionale,per farmaci ambulatoriali e per alcuneterapie effettuate sempre in regimi diDH e in ambulatorio, determina in modoinequivocabile terapie farmacologicheche andranno ad essere evidenziate in unmodello che, la Regione Lombardia hadefinito nel 1996 FILE F, ma che oggi vieneadottato da diverse regioni nel territorionazionale. Ma andiamo a capire il significatodi questi.COS’È UNA PRESCRIZIONE OFF-LABELSi definisce “off-label” l’impiego nella praticaclinica di farmaci già registrati ma usati inmaniera non conforme a quanto previsto dalriassunto delle caratteristiche del prodottoautorizzato.UTILIZZO DEGLI OFF-LABELL’uso off-¬label riguarda, molto spesso,farmaci conosciuti e utilizzati da tempo, perle quali le evidenze scien¬tifiche suggerisconoun loro razionale uso anche in situazionicliniche non approvate da un punto di vistaregolatorio. Questa pratica è largamentediffusa in vari ambiti della medicina, quali, adesempio, oncologia, reumatologia, neurologiae psi¬chiatria e riguarda la popolazioneadulta e quella pe¬diatrica soprattuttoquest’ultimi in campo neo-natale.COSA DICE LA NORMATIVALa normativa che regola l’uso off-label deime¬dicinali indica che il medico, nel prescrivereun farmaco, deve attenersi alle indicazionitera¬peutiche, alle vie e alle modalitàdi sommini¬strazione previste dall’autorizzazioneall’im¬missione in commercio, in quantotali modalità sono state valutate nella fasedi sperimentazione del medicinale. Tuttaviala legge permette un uso “diverso” del farmacoqualora il medico curante, sulla basedelle evidenze documentate in letteraturae in mancanza di alternative terapeutichemigliori, ritenga necessario somministrare unmedicinale al di fuori delle indicazioni d’usoautorizzate.La prescrizione di farmaci off-label è dunqueconsentita e disciplinata da un punto di vistanor¬mativo e rappresenta un’importanteopportunità che può portare a progressisignificativi nella cono¬scenza e nella terapiadi alcune patologie.D’altra parte, l’uso di farmaci off-label esponeil paziente a rischi potenziali, consideratoche l’ef¬ficacia e la sicurezza di questifarmaci sono state va¬lutate in popolazionidiverse da quelle oggetto della prescrizioneoff-label.